自体免疫细胞治疗技术是指从自体外周血中分离的特异性免疫细胞，经过体外激活和扩增后输入患者体内，直接杀伤肿瘤细胞或病毒感染细胞。美国德克萨斯Mary Crowley肿瘤研究中心的研究人员近日完成了一项应用自体免疫细胞疗法治疗晚期肝癌的I期临床试验。

　　此疗法利用的是既能表达粒细胞-巨噬细胞集落刺激因子（GM-CSF），又具有shRNA干扰的载体（FANG ™）。shRNA干扰的标靶为furin蛋白酶，即TGFβ1和TGFβ2的前转变素酶，研究者在既往的研究中已论述过其安全性、机制、免疫效力、预期效益（Senzer et al. MolTher 2012;20:679-689; Senzer et al. J Vaccines Vaccin 2013;4:209）。

　　研究纳入8例晚期HCC患者，其中7例接受FANG ™免疫疗法治疗，1例由于细胞不足而失败。在7例接受治疗的患者中，GM-CSF平均表达水平为144 pg/10⁶个细胞，TGFβ1基因抑制率为100%，TGFβ2基因抑制率为93%。结果表明5例患者免疫接种成功（1~2.5×10⁷个细胞/次，皮下注射，6~11次/例）。病例中未观察到不良反应。长期随访后，5例患者生存期为319天、729天、784天、931+（+表示随访未结束）天、1043+天，其中3例患者对自体肿瘤细胞产生免疫应答。

　　以上研究表明应用FANG™免疫疗法治疗HCC是有效且安全的，有希望进入下一步临床试验。

　　原文链接： Nemunaitis J， Barve M， Orr D， et al. Summary of bi-shRNA/GM-CSF Augmented Autologous Tumor Cell Immunotherapy (FANG™ ) in Advanced Cancer of the Liver. Oncology. 2014 Jun 25;87(1):21-29.