首先，与会专家对ITP患者治疗中选择艾曲泊帕干预的时机进行了沟通。根据中国专家的观点，GC规范治疗有效后，患者若6个月以上复发，可重复GC方案治疗。若缓解时间在6个月以内，或初始正规糖皮质激素（包括常规泼尼松和大剂量短程地塞米松）无效、糖皮质依赖或不耐受，则不重复GC治疗，可进入二线治疗。我国数据显示，经过上述规范化的GC治疗后，约有30%至40%的患者可能进入二线治疗。另有研究数据提示，提前启动艾曲泊帕二线治疗可令激素治疗无效或反应不佳的患者早期获益。

那么，如何识别需要早期应用艾曲泊帕的患者？哪些临床特征提示患者的不良预后？与会专家认为，巨核细胞形态异常、疲劳症状重、多次复发的cITP均提示对激素反应不佳，估计预后不良，建议早期应用艾曲泊帕，以尽早控制病情、降低复发率、减少有临床意义的出血事件发生。

随后多位专家针对不同类型ITP患者的治疗方案，以及艾曲泊帕在不同类型ITP的治疗方案中的适用性如何、启动时机怎样选择进行了讨论。基于艾曲泊帕治疗ITP患者积累的丰富临床经验，专家指出，艾曲泊帕为ITP患者提供了新的选择。年龄偏大、女性或男性≥45岁，合并血糖或血压偏高的患者，应用激素时间长以后带来的相关问题较年轻患者多一些。与激素相比，艾曲泊帕具有副作用小、安全性相对较高的优点。因此，除了估计预后不良的患者以外，有高血压、糖尿病、骨质疏松等合并症的患者，以及不愿意服用激素的年轻女性可以作为艾曲泊帕早期应用的对象。

对于如何把握艾曲泊帕在临床实践中的关键。首先应了解艾曲泊帕的药代动力学特点：血小板生成速率与血浆药物浓度呈线性相关。基于此基础特点及两项针对艾曲泊帕的临床研究，专家建议道，艾曲泊帕合适的起始剂量为25mg 每日一次，至少每周监测一次血小板计数，持续2-3周，目标血小板计数为50-150*109/L。若低于50*109/L可逐渐加量至最高日剂量75mg；若高于150*109/L可考虑减量应用。

图1：RAISE研究

艾曲泊帕作为小分子非肽类口服用药，其独特的作用机制可令血小板快速升高，并且持续有效、安全性高。在国内外多项研究中艾曲泊帕对于ITP的疗效得到证实。RAISE研究显示（图1），艾曲泊帕可快速、持久的改善血小板水平，显著降低出血风险，且患者的脾切除状况不影响艾曲泊帕的治疗反应。此外，艾曲泊帕治疗ITP过程中的风险管理，也需要加以关注。治疗过程中，应着重监测白细胞、血小板计数、肝功能、凝血常规等，衡量血栓与出血风险，评估肝功能情况及有无骨髓纤维化的发生。

随后，多位教授针对艾曲泊帕应用的细节进行了深入讨论。ITP患者如果早期常规的糖皮质激素治疗无效或疗效不佳时，应尽早地启动TPO受体激动剂治疗。早期的这种情况，建议起始剂量为25mg，泼尼松剂量减为0.5mg每公斤；如果是难治复发的患者，建议起始剂量为50mg，再根据患者情况，调整激素用药。

对于ITP血栓的问题是本次会议讨论的热点，其原因相当复杂，可能涉及到抗凝脂的抗体、凝血因子突变等等。专家建议：为防止血栓等不良事件，临床需密切监测肝功能、肾功能，包括血小板计数监测；并且早期监测密度一周≥一次或两次。

此后，与会专家以ITP促血小板生发机制为切入点，分析了艾曲泊帕治疗ITP及各类继发性血小板减少症的依据及疗效。艾曲泊帕是第二代TPO-RA，可与人体跨膜区的TPO受体结合，持续活化下游通路，显著诱导巨核细胞及骨髓造血干细胞的增殖、分化，增加血小板生成，改善造血功能。基于临床经验，专家表示艾曲泊帕对于血小板生成减少、破坏增加、分布异常等多种原因引起的血小板减少均具有良好的疗效。

艾曲泊帕对继发性血小板减少的治疗作用在临床也进行了诸多探索。丹麦一项研究显示，pITP、继发性ITP及非免疫性血小板减少症的患者，对TPO-RA的治疗反应率分别为59%、57%、40%。在世界范围内开展的多项研究证实了艾曲泊帕用于MDS/AML、异基因造血干细胞移植后植入不良及晚期实体瘤化疗后血小板减少的治疗，其可有效促进血小板恢复、缓解率高、减少血小板计数低下对化疗的限制，减少患者的输血依赖。另外，艾曲泊帕治疗慢性丙型肝炎肝硬化合并血小板减少、再生障碍性贫血及HIV、SLE所致血小板减少的良好疗效同样在多项临床研究及真实世界研究中得到证实。

现场专家学者围绕艾曲泊帕促进血小板生成及促造血这两大方面作用进行了热烈讨论。与会专家指出，对于遗传性血小板减少症，丙球可能疗效并不佳。例如Wiskott-Aldrich综合征（WAS）患者在丙球或输血治疗后，血小板仍持续处于极低的状态，随着艾曲泊帕的出现，此类患者拥有了一个较好的治疗选择。并且，艾曲泊帕除了在ITP中应用较多外，在其他的非免疫性血小板减少、血液系统肿瘤及实体瘤中均可应用，并且显示出明确的疗效。其次，在白血病等血液肿瘤患者进行化疗时出现的血小板减少，目前主要依赖血小板输注、TPO治疗等措施，但总体疗效均欠佳，或许艾曲泊帕在此类患者中会有应用的临床价值。

本环节的调研投票中多数专家认为，艾曲泊帕大部分甚至完全适应原发性ITP、继发性ITP、血液肿瘤治疗相关的血小板减少及实体瘤患者的血小板减少。最后，会议主席总结提炼了几点共识：

1. 艾曲泊帕在血小板减少症治疗方面具有显著的疗效，无疑优于TPO；

2. 艾曲泊帕口服便捷，安全性较好；

3. 在临床研究方面，目前应开展一项针对于中国患者的大样本研究，多维度探索针对中国人群的艾曲泊帕治疗优化方案。

目前来看，艾曲泊帕具有鼓舞人心的广泛应用前景，是目前唯一获批的儿童ITP治疗药物、并且是首选方案，其率先在中国儿童中开展了相应的注册临床研究。各位教授在会议中也提到，对于艾曲泊帕这类疗效确切、安全性高的药物，医生与患者均热切呼吁能够加入医保目录，减轻疾病负担。希望这些“神药”能早日进入医保，帮助更多患者接受治疗，在不增加患者经济负担的前提下达到维持治疗的标准，促进临床的规范和使用，让“药神”不再出现。